Quel médicament coûte plus de 4 millions de dollars ? – 1 minute pour comprendre
💉 4,25 millions de dollars : c’est le prix d’une seule dose de Lenmeldy, développé par l’entreprise américaine Orchard Therapeutics.
🧠 Ce médicament traite une maladie génétique infantile rare appelée leucodystrophie métachromatique souvent mortelle avant 7 ans.
📉 Sans traitement, les enfants qui en sont atteints perdent leurs capacités motrices et mentales en quelques mois seulement.
Alors, pourquoi ce prix vertigineux ? 👇
Une molécule à plusieurs millions
🔬 Lenmeldy n’est pas un médicament classique mais une thérapie génique ultra-ciblée, en une seule dose par voie intraveineuse.
🧬 Elle vise à corriger l’anomalie directement dans les cellules souches.
💰 Le prix reflète une promesse… et un levier marketing puisqu’il suffirait d’une unique injection pour potentiellement sauver une vie entière.
Un marché minuscule pour une maladie rare
🧬 La leucodystrophie métachromatique touche 1 naissance sur 40 000 en Europe…
📊 … et 10 à 30 enfants par an seraient éligibles au traitement.
🚨 Ce dernier ne fonctionne que s’il est administré avant les premiers symptômes.
🔍 C’est donc un médicament à ultra-petite échelle et produit sur mesure.
💸 Il a été désigné médicament orphelin (destiné à soigner soigner une maladie rare), ce qui lui accorde une exclusivité de marché de 10 ans en Europe, 7 aux USA.
Qui paie vraiment cette somme ?
🏛️ Aux USA, les assurances privées ou Medicaid peuvent rembourser Lenmeldy.
🇪🇺 En Europe, un accord a été signé avec le groupe Beneluxa (Belgique, Pays-Bas, Irlande) pour permettre un remboursement, mais uniquement dans ces pays…
📉 En France, aucun accord n’a pour l’heure été passé entre la Sécurité sociale et Orchard.
Lenmeldy vs Hemgenix : duel au sommet
💉 Avant Lenmeldy, c’était le Hemgenix qui détenait le record du médicament le plus cher au monde, avec 3,5 millions de dollars par dose.
🩸 Destinée à l’adulte, cette thérapie contre l’hémophilie B évite des traitements à vie.
Verdict ?
👉 Lenmeldy est bien le médicament le plus cher du monde, mais derrière ce prix se joue une mutation inquiétante, celle de la médecine du “one shot” à très haut coût, réservée aux plus fortunés…
Juliette Lamy
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